Dünyada ilk: gen tedavisi orak hücre hastalığı olan bir hastada klinik belirtilerin remisyon elde

0

Dünyada ilk kez Fransa’da bir klinik çalışmanın bir parçası olarak gen tedavisi uygulandı şiddetli orak hücre hastalığı olan 13 yaşındaki bir çocuk, biyolojik işaretler semptomlarda iyileşme ve düzeltme göstermiştir.

Yapılan Faz 1 çalışmasında, içinde AP-HP Necker-Enfants Malades hastane ve hayal Enstitüsü , otolog kemik iliği zenginleştirilmiş CD34 + hücreler LentiGlobin BB305 olarak bilinen yeni bir öz-inaktive lentiviral vektör kullanılarak kalıt.Hasta intravenöz busulfan ile miyeloablasyon uygulandı.

Yazma Tıp New England Journal of yazarlar 15 ay tedaviden sonra, “terapötik antisickling ß-globin düzeyi orak krizlerin nüks olmaksızın ve düzeltilmesi ile yüksek (β-like-globin zincirlerinin yaklaşık% 50) kaldığını rapor hastalığın biyolojik diğerlerinden ayıran “. Advers olaylar busulfan klima ile uyumlu idi.

Dünya nüfusunun tahmini 7 yüzde En yaygın olarak kabul orak hücre anemisi olan, hemoglobinopati etkilenecek tahmin edilmektedir.

Editör:Dr.Soner OĞUZ…